研究示意图。图源：德国埃尔朗根大学医院
该名47岁的女性患者病情极为复杂且危重。她患有严重的自身免疫性溶血性贫血，其免疫系统持续错误地攻击并摧毁自身的红细胞，导致她长期依赖每日输血维持生命。与此同时，她还被诊断出另外两种病理机制几乎相反的自身免疫疾病：一种是免疫性血小板减少症，其可导致血小板被破坏，出血风险增高；另一种是抗磷脂抗体综合征，这种疾病会引发异常血栓，增加血管堵塞的风险。这三种疾病相互交织，使治疗陷入极大困境。
在10多年时间里，患者先后接受了9种不同的治疗方案，包括多种抗体药物、大剂量类固醇和免疫抑制药物，但均未能产生持久疗效，病情持续恶化。当德国埃尔朗根大学医院团队接诊该患者时，她正面临着每日输血和长期服用抗凝药物的艰难处境，生活质量极差。
鉴于所有常规疗法均已失效，医疗团队决定尝试CAR-T疗法。团队认为，患者体内功能失调的B细胞很可能是驱动这三种自身免疫疾病的关键因素。
团队从患者血液中分离出自身T细胞，在实验室中利用基因工程技术进行改造，使其表面表达一种能够特异性识别B细胞标志蛋白CD19的嵌合抗原受体。经过扩增后，这些被“武装”起来的CAR-T细胞被回输到患者体内，在全身范围内搜寻并清除所有携带CD19蛋白的B细胞。
临床效果迅速且显著。回输CAR-T细胞两周内，患者体力明显恢复，已能进行日常活动。治疗结束三周后，关键指标血红蛋白水平翻倍并恢复正常范围，这意味着其免疫系统停止了对红细胞的攻击。与此同时，另外两种疾病的指标也同步改善。
在治疗几个月后，患者体内的B细胞开始重新生成，且新生B细胞几乎全未接触过抗原。这表明，CAR-T疗法不仅清除了致病的免疫细胞，更在某种程度上“重置”了患者的免疫系统，使其恢复到发病前的初始状态。
目前，距离CAR-T治疗结束已满一年，患者仍保持无治疗缓解状态，不再需要输血或服用任何免疫抑制药物，生活质量得到了根本性改善。
专家认为，这一案例为治疗其他复杂、难治性自身免疫疾病提供了全新的思路和希望。
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