美国药企福泰制药的科学家与瑞士基因编辑公司合作开发的治疗药物Casgevy获得了英国药品与保健品管理局的批准。图片来源：英国《金融时报》网站
科技日报记者 张佳欣
当地时间11月16日，英国药品与保健品管理局（MHRA）官网宣布，批准美国药企福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士基因编辑公司（CRISPR Therapeutics）合作开发的CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy，旨在治疗12岁及以上患者的镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血症。英国也因此成为世界首个对基于CRISPR基因编辑疗法给予监管批准的国家。
英国牛津大学遗传学家凯·戴维斯表示：“这是一项具有里程碑意义的批准，为未来进一步应用CRISPR疗法治愈多种遗传疾病打开了大门。”
在患有镰状细胞病的人中，基因突变会导致细胞变成新月形，这会阻碍血液流动并导致难以忍受的疼痛、器官损伤、中风和其他问题。
在地中海贫血患者中，基因突变可导致严重贫血。患者通常每隔几周就需要输血，并终生需要注射和服用药物。
新药Casgevy的作用原理是改善患者骨髓干细胞中的问题基因，使人体能够制造出正常功能的血红蛋白。
患者首先接受一个疗程的化疗，然后医生从患者骨髓中提取干细胞，在实验室中使用基因编辑技术修复基因。编辑后的细胞被输回体内后，患者需要至少住院一个月，才能有足够时间开始产生具有稳定形式的血红蛋白。
MHRA表示，批准镰状细胞病基因疗法的决定是基于一项对29名患者进行的研究，其中28名患者报告在接受治疗后至少一年内没有出现严重疼痛问题。在β地中海贫血症的研究中，42名接受治疗的患者中有39人在治疗后至少一年内不需要输注红细胞。
MHRA表示，试验期间没有发现重大安全问题，但仍在密切监测该药物的安全性。
英国尚未确定该疗法的价格，但估计每位患者的费用可能约为200万美元，与其他基因疗法的定价一致。
